代表委员为罕见病患者发声 建议建立“孤儿药”法规

北京3月8日电 (记者 陈静)罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病，也被称为“孤儿病”。在中国，罕见病患者人数并不少。他们的用药保障、社会支持系统建设等话题成为全国人大代表和全国政协委员关注的话题。据悉，罕见病病因繁多、症状复杂，并且同种疾病之间会有不同症状，患者容易被误诊、漏诊。确诊后，患者往往很难找到合适的治疗方法和药物；即使找到了合适的药物，高昂的价格成为患者的负担。

　　正在北京举行的全国两会上，全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦建议持续推进建立中国罕见病“孤儿药”法规，以突破罕见病“孤儿药”的相关政策“瓶颈”。

　　他说，目前，中国已发布不少有关罕见病和“孤儿药”的政策，但尚未有相关法律法规建设。中国已有较多罕见病政策，但散在多部门政策中，较难形成总体协调。

　　吴焕淦希望在立法前，相关部门通过摸排罕见病医疗数据，关注罕见病跨地区就医相关信息，组织法学、医学、卫生管理等多学科专家研判。他同时建议丰富罕见病“孤儿药”相关政策，比如激励制药企业进行“孤儿药”的研究。

　　全国人大代表金力建议增强罕见病中神经肌肉类型患者的社会支持系统。他表示，在罕见病患者中，有一种神经肌肉类型的患者更为特殊，此类疾病包括：肌萎缩侧索硬化(ALS)、进行性肌营养不良、脊髓延髓肌萎缩症、脊髓小脑性共济失调等。此类罕见病患者临床诊断难，尚无根本阻断疾病进展的药物；康复难度大，护理费用高。仅在上海市，估计这类罕见病患者人数就不少。